指定難病の定義４つ
発病機構が不明
治療方法が不明、つまり確立していない
診断基準がある
患者数が少ない（厚生労働省令で定める人数に達していない）
発病の仕組みと治療が不明。
しかし、診断基準があるため、患者数は少ないことはわかっているのが難病。
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